Washington Üniversitesi Tıp Fakültesi öncülüğündeki araştırmacılar, donör kök hücrelerdeki CD33 proteinini CRISPR yöntemiyle silerek agresif kan kanseri tedavilerinde sağlıklı hücrelerin tahrip edilmesini önleyen bir yöntem geliştirdi. Nature Medicine dergisinde yayımlanan Faz 1/2 klinik çalışma, bu stratejinin akut miyeloid lösemi (AML) ve miyelodisplastik sendrom (MDS) tedavisinde hedefe yönelik tedavilerin güvenliğini artırabileceğini gösterdi.
Kanserli hücreler ile sağlıklı kök hücrelerin ortak taşıdığı CD33 proteini, geleneksel CAR-T ve antikor tedavilerinin sağlıklı kan hücrelerini de yok etmesine yol açıyordu. Vor Biopharma desteğiyle geliştirilen trem-cel adlı genetiği düzenlenmiş kök hücreler, nakil yapılan 30 hastanın tamamında 28 gün içinde kemik iliğine tutundu. Nakil sonrası uygulanan CD33 hedefli gemtuzumab ozogamisin tedavisine rağmen hastaların kan hücresi seviyeleri korundu.
Tedavi sürecinde standart kök hücre nakillerine benzer yan etkiler gözlenirken dördü kanser ilerlemesi, üçü nakil komplikasyonları nedeniyle yedi hasta hayatını kaybetti. Araştırmanın kıdemli yazarı Dr. John F. DiPersio, elde edilen sonuçların CD33 silinmiş nakillerin gelecekte CAR-T gibi immünoterapilerle birleştirilerek sağlıklı hücrelere zarar vermeden kansere saldırma zemini hazırladığını ifade etti.
KAYNAK: sciencedaily.com