Baylor Tıp Fakültesi ve Teksas Çocuk Hastanesi araştırmacıları, karaciğerinden akciğerine sıçrayan kanseri bulunan üç yaşındaki bir hastayı deneysel CAR-T hücre tedavisiyle tamamen iyileştirdi. New England Journal of Medicine dergisinde yayımlanan vaka çalışmasında, çocuğun kendi bağışıklık hücreleriyle hazırlanan iki dozluk tedavinin ardından tümörlerin bütünüyle yok olduğu ve hastanın bir yıl boyunca kansersiz kaldığı bildirildi.
Araştırmacılar, katı tümörlerdeki engelleri aşmak için hastanın T hücrelerini kanser hücrelerindeki GPC3 proteinini hedefleyecek şekilde yeniden programladı. Hücrelerin vücutta kalıcılığını artırmak için IL-15 ve IL-21 molekülleri üretmesi sağlandı ve olası risklere karşı bir acil durdurma anahtarı yerleştirildi. Ayakta tamamlanan iki dozluk infüzyon sonrasında tehlikeli bir yan etki gözlenmedi.
Uzmanlar, tek bir vakadaki bu başarının katı tümörlere karşı önemli bir kanıt sunduğunu ancak yöntemin geniş kitlelerdeki etkinliği için daha fazla veriye ihtiyaç olduğunu belirtiyor. 1 ila 21 yaş arasındaki 30 hastayı hedefleyen klinik deneme süreci halen devam ediyor.
KAYNAK: singularityhub.com