Çin'deki Huazhong Bilim ve Teknoloji Üniversitesinden Dai-Shi Tian liderliğinde yürütülen küçük ölçekli klinik çalışmada, vücut içinde T hücrelerini yeniden programlayan tek dozluk CAR-T enjeksiyonunun, multipl skleroz (MS) ve ilişkili nörolojik otoimmün hastalık semptomlarını hafiflettiği bildirildi.
Geleneksel CAR-T tedavilerinde hastanın hücreleri laboratuvarda haftalarca süren maliyetli süreçlerle ve kemoterapi eşliğinde hazırlanırken, in vivo adı verilen bu yöntemde virüs taşıyıcısıyla aktarılan genetik talimatlar T hücrelerini doğrudan vücutta eğitiyor. Tedavi uygulanan 16 hastada otoantikor üreten hatalı B hücreleri hızla temizlendi; altı aylık takip süresince MS hastalarında motor ve bilişsel işlevler iyileşirken sinir hasarı belirteçleri geriledi.
Uzmanlar gelişmeyi heyecan verici bir kavram kanıtı olarak nitelendirse de çalışmanın kontrol grubu içermemesi ve az sayıda hastayı kapsaması temel sınırlılıklar arasında yer alıyor. Araştırma ekibi, bağışıklık sisteminin uzun vadeli tepkisini, olası nüksleri ve gecikmiş riskleri belirlemek amacıyla kontrol gruplu daha geniş klinik denemeler planlıyor.
KAYNAK: singularityhub.com