Genetik kodumuzu yeniden yazarak ölümcül hastalıkları silme hayalimiz, biyolojinin karanlık bir sürpriziyle yüzleşti. Philadelphia Çocuk Hastanesi araştırmacıları, beş yaşındaki bir çocuğun hayatını kurtaran gen terapisinin, dört yıl sonra onun beyninde nasıl bir tümör yarattığını keşfetti. Şifa ve felaket arasındaki çizgi artık hücresel düzeyde bulanıklaşıyor.
Olayın merkezinde, eksik genleri hücreye taşımakla görevli AAV9 adındaki kurye virüs var. Normalde işini yapıp hücre çekirdeğinde sessizce beklemesi gereken bu virüs, çocuğun DNA'sına sızarak PLAG1 geninin içine yerleşti. Sadece embriyo evresinde çalışması gereken bu kanser öncülü gen, virüsün entegrasyonuyla aniden uyanıp hücreleri kontrolsüzce çoğaltmaya başladı. Neyse ki tümör ameliyatla alındı ve küçük çocuk sağlığına kavuştu.
Bu tarihi vaka, gen terapilerinin sonu değil ancak masumiyet çağının kapanışını simgeliyor. İnsan genomuna müdahale etmenin bedeli, hücresel bir kelebek etkisini tetikleyebiliyor. FDA güvenlik protokollerini tamamen yeniden yazarken, biyoteknoloji dünyası artık mucizelerin yan etkilerini çok daha yakından izlemek zorunda kalacak.
KAYNAK: nature.com